Non succede tutti i giorni che una giovane, un’umbra possa accedere alle prestigiose sale di Palazzo Madama a Roma.
E’ accaduto oggi al nostro direttore che, nella Sala Nassirya del Senato della Repubblica, ha presentato la sintesi di una ricerca sulle malattie rare contenuta in un libro.
“ Malattie rare, alla ricerca dell’approdo– Contributo multidisciplinare per il Piano Nazionale delle Malattie Rare”: se apparentemente è solo un libro in realtà è molto di più.
L’approdo è il piano nazionale delle malattie rare che l’Italia dovrà presentare entro il 2013 alla Commissione Europea. Alcuni stati lo hanno già presentato, l’Italia sta ancora navigando verso questo risultato.
Il volume è stato realizzato dopo un lavoro di interviste one to one ai principali attori del sistema e una fase di consultazione pubblica aperta soprattutto alle associazioni pazienti, che è stata poi elaborata e sintetizzata dalla tuderte Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di www.osservatoriomalattierare.it., oltre che di Tamtam.
Alla presentazione del libro la partecipazione delle istituzioni, delle associazioni e dei medici è stata veramente alta: erano presenti i senatori Ignazio Marino, Emanuela Baio e Laura Bianconi, la senatrice Paola Binetti.
Per l’Aifa, l’autorità regolatoria per il farmaco era presente il dott Paolo Siviero, a rappresentare le reti regionali delle malattie rare c’era il dott. Baraldo della Lombardia e la dottoressaa Mazzucato del Veneto e poi ancora rappresentanti del mondo scientifico, come la dottoressa Taruscio del’Iss, il prof. Dallapiccola coordinatore di Orphanet Italia, il prof. Roberto Cerone presidente della Simmes, e tutti i più importanti rappresentanti del mondo associativo: Uniamo, Consulta delle Malattie Rare e Cittadinanzattiva
Questo libro può essere considerato come una mappa di navigazione che dovrà aiutare il gruppo di lavoro chiamato a redigere il piano. Un piano che, per ora almeno, dovrà essere ‘a costo zero’ cioè senza la possibilità di risorse aggiuntive.
Il lavoro è stato promosso, con il sostegno di Genzyme e Biomarin, dall’Associazione Parlamentare per la tutela e la promozione del diritto alla prevenzione presieduta dal senatore Antonio Tomassini.
“Le Malattie Rare sono da sempre una mia priorità – ha detto il senatore – La scadenza del 2013 per la consegna all’Europa del Piano Nazionale per le Malattie Rare da parte degli Stati Membri è un’occasione da non perdere per capitalizzare i contributi che vengono da più parti e andare a segno con il miglior piano possibile”.
Tra i tanti temi toccati negli interventi, oltre alla carenza cronica di fondi e dunque al mancato aggiornamento della lista delle malattie esenti, c’è stato quello relativo alla necessità di dare più uniformità al sistema, soprattutto riguardo all’accesso ai farmaci di fascia c, agli screening neonatali e ai criteri di accreditamento dei centri di riferimento, a volte ancora oggi tali solo sulla carta ma mancanti di una adeguata expertise.
Poiché il tema dell’accesso alle terapie è stato più volte toccato alla fine dell’incontro c’è stato anche un fuoriprogramma: l’intervento di Riccardo Palmisano, capo del gruppo farmaco di Assobiotec che ha richiamato tutti gli attori del sistema a ‘voltar pagina’, a non vedere le aziende solo come fonte di spesa ma anche come volano della ricerca e dell’economia e ad inaugurare ‘l’età delle alleanze. e non delle contrapposizione, anche in chiave di collaborazione tra pubblico e privato’
